Японские учёные достигли значительного прогресса в лечении болезни Паркинсона, успешно применив индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPS) для восстановления функции мозга без серьёзных побочных эффектов. В рамках клинического испытания, проведённого в Киотском университете при поддержке Sumitomo Pharma, пациентам с болезнью Паркинсона были имплантированы нейроны, продуцирующие дофамин — ключевой нейромедиатор, дефицит которого лежит в основе симптомов заболевания.

Главная инновация этого метода — использование генетически перепрограммированных взрослых клеток, что позволяет избежать этических проблем, связанных с применением эмбриональных тканей, и снижает риск иммунного отторжения. В отличие от предыдущих подходов, где использовались ткани плода, iPS-клетки берутся у самого пациента или донора и превращаются в дофаминергические нейроны, которые затем имплантируются в мозг. У некоторых пациентов после процедуры наблюдалось увеличение выработки дофамина на 63,5%, локализованное именно в областях мозга, отвечающих за моторные функции.

Ранние результаты испытаний впечатляют: пациенты демонстрируют значительное улучшение двигательных функций, снижение тремора и скованности движений, а также длительное сохранение эффекта без серьёзных побочных реакций. В отличие от традиционных лекарств, таких как леводопа, которые со временем теряют эффективность и вызывают нежелательные эффекты, клеточная терапия обеспечивает более устойчивое восстановление функций.

Кроме того, в исследовании была разработана технология маскировки трансплантированных клеток от иммунной системы, основанная на восьми генетических модификациях, что позволяет избежать необходимости пожизненного применения иммуносупрессоров — серьёзного ограничения предыдущих методов.

Перспективы данного подхода выходят далеко за рамки болезни Паркинсона. Успех в регенерации дофаминергических нейронов открывает возможности для лечения других нейродегенеративных заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз (БАС) и болезнь Альцгеймера, где также происходит утрата специфических нейрональных популяций.

Цель исследователей — получить нормативное одобрение в Японии к концу 2025 года, что сделает эту терапию второй официально разрешённой iPS-клеточной терапией в стране. Япония, являясь мировым лидером в области регенеративной медицины, может задать новый стандарт в лечении заболеваний мозга и значительно изменить глобальный подход к нейродегенеративным расстройствам.

Важнейшие выводы:

• Использование iPS-клеток для производства дофаминергических нейронов — безопасный и эффективный метод лечения болезни Паркинсона, способный восстанавливать утраченные функции мозга.

• Метод снижает этические и иммунологические проблемы, связанные с трансплантацией эмбриональных тканей, благодаря применению перепрограммированных взрослых клеток.

• Значительное улучшение моторных функций и повышение локальной выработки дофамина подтверждают потенциал терапии.

• Технология маскировки клеток от иммунной системы устраняет необходимость в длительном приёме иммуносупрессоров.

• Перспективы расширения метода на другие нейродегенеративные заболевания открывают новые горизонты в регенеративной медицине.

• Ожидаемое одобрение терапии в Японии к концу 2025 года станет важным этапом в развитии клеточных технологий и может изменить мировой подход к лечению болезней мозга.

Таким образом, данное исследование знаменует собой прорыв в терапии болезни Паркинсона и задаёт новый вектор развития нейрорегенеративных технологий.